罕而不孤！多方携手打造国内首部罕见皮肤病患教手册，罕见皮肤病创新药加速上市
（11月6日，上海）2022年11月6日，以创新研发为驱动的全球领先生物制药企业——勃林格殷格翰在第五届中国国际进口博览会上宣布：携手皮肤病领域内大咖专家、银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心，针对罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）编撰国内首部《泛发性脓疱型银屑病患教手册》（以下简称《GPP患教手册》），将以图文结合、通俗易懂的形式，科普GPP疾病知识，为GPP患者提供全周期、全方位的疾病诊疗管理指导。
复旦大学附属华山医院皮肤科主任徐金华教授、上海市皮肤病医院副院长史玉玲教授和蔻德罕见病中心创始人黄如方先生等嘉宾共同见证了该项目的启动，并就GPP诊疗现状及进展、创新药物研发、患者日常生活护理等多个话题进行了深入探讨。
前排从左至右：上海市皮肤病医院副院长史玉玲教授、勃林格殷格翰医学洞见和项目管理总监吴奕卿、复旦大学附属华山医院皮肤科主任徐金华教授、蔻德罕见病中心创始人黄如方先生
后排：勃林格殷格翰管理层代表、银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心核心成员、蔻德罕见病中心代表
多重困境
GPP患者不可承受之重
泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、复发性或持续存在的皮肤疾病1,2，其临床表现为患者非肢端皮肤会广泛暴发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP的发作严重影响患者的生活质量，并可能伴有危及生命的并发症，如心力衰竭、肾功能衰竭和败血症等。据统计，在中国约100,000人中有1~2人患GPP3。GPP发病原因众多，药物、感染和基因突变均可能是GPP的诱因。GPP因为罕见，医患认知不足，漏诊、误诊的现象经常出现。GPP患者可能需要长期反复就诊甚至看过多位医生，才能被确诊。
不同于斑块状银屑病，GPP的疾病负担以及预后不容乐观。目前，国际上尚无统一的GPP的诊断标准和疾病严重度的评估标准，治疗方案也极为有限。同时，由于缺乏对GPP疾病的基本认知和疾病管理知识，患者与患者家属往往面临来自生理和心理的多重困境。因此GPP患者们对快速、强效且疗效持久的治疗需求十分迫切，对科学、规范的疾病管理知识也有着急切的需求。
多方携手
倾力打造国内首部GPP专属患教手册
本次进博会上，由勃林格殷格翰公益支持，蔻德罕见病中心、银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心参与，中国医科大学第一临床学院副院长高兴华教授担任主编，同济大学出版社负责出版的《泛发性脓疱型银屑病患教手册》编撰项目正式启动。
《GPP患教手册》将通过图文结合的形式，帮助患者正确认知GPP，了解疾病发作表现、疾病评估工具、科学管理疾病等方面的知识，呼吁患者建立正确疾病观念，及时就医，避免延误恰当诊疗时机。另外，《GPP患教手册》还将帮助患者了解正确面对疾病的方式，加强疾病自我管理意识与能力，从而助力远期的疾病管理。
中国医科大学附属第一医院副院长高兴华教授谈道：“《GPP患教手册》是我国首个关于GPP的患者教育出版物，手册从患者的疾病认知需求出发，收集GPP患者最关心的问题，并由GPP患者组织共同参与、对内容和形式上给予咨询建议，旨在搭建医患沟通桥梁，同时通过国内顶级皮肤科专家审阅，力求做到从患者中来到患者中去。相信随着未来这部《GPP患教手册》的问世，GPP患者的自我疾病管理意识能够进一步增强，使得疾病整体管理情况有所改善。”
蔻德罕见病中心创始人黄如方先生表示：“罕见病一直以来都面临诊断难、治疗难、用药难的‘三难’局面，患者们还因不被理解承担着巨大的社会、心理压力。我们很高兴能携手勃林格殷格翰共同参与GPP患者组织孵化项目以及支持《GPP患教手册》的编撰，希望未来有更多社会力量参与其中，帮助罕见病患者更科学、更规范地进行疾病长期管理。”
近在咫尺的希望
创新疗法有望解决罕见病用药难题
值得欣慰的是，勃林格殷格翰同类首创药物佩索利单抗已于今年9月在美国获批上市，并有望于今年在中国获批，惠及广大中国患者。
佩索利单抗是一种新型选择性抗体，可阻断白介素36受体（IL-36R）的激活，白细胞介素36（IL-36）是一种免疫系统内的信号通路，被证明与GPP的发病机制有关。佩索利单抗是同类首个阻断IL-36受体激活的单克隆抗体，填补了该疾病领域长期以来巨大的未被满足的治疗需求。从目前披露的临床研究数据上来看，佩索利单抗起效迅速，显著改善症状——54%的患者接受在单剂佩索利单抗治疗后一周时未有可见脓疱，而安慰剂组的比例为6%；43%接受佩索利单抗治疗的患者达到皮肤清除/接近清除，而安慰剂组为11%。此外，佩索利单抗疗效持久，能够在长达12周内维持治疗效果。
基于佩索利单抗的关键性II期临床研究数据，佩索利单抗先后获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物认定和优先审评审批资格，该款药物也实现了全球同步研发、同步注册，有望实现“零时差”获批惠及中国GPP患者。
勃林格殷格翰中国医学和研发负责人张维博士表示：“勃林格殷格翰始终致力于连接全球与中国，以同步研发的策略尽快将创新药物带入中国。得益于‘中国关键（China Key）’项目的优势，同类首创在研产品佩索利单抗已实现中国与全球同步研发、同步注册，我们期待其能尽早获批惠及中国患者。未来，我们将持续深耕于罕见皮肤病领域，为患者提供创新药物、科学患教、疾病管理等多方面的支持，助力我国罕见病医疗健康生态系统的建设，让患者重回健康和高质量生活！”
关于泛发性脓疱型银屑病（GPP）
GPP是一种罕见的、异质性的、可危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病，临床上与斑块状银屑病不同。GPP是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱。GPP患者的临床病程各不相同，有些患者的疾病复发并伴有反复发作，而另一些患者的疾病持续存在且间歇性发作。虽然GPP发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命。GPP的发作可导致住院并可能发生严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量。对于能够快速解决GPP发作症状并能预防复发，且具有可接受的安全性的疗法存在着高度未满足的需求。
关于银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心
银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心是我国首个为泛发性脓疱型银屑病患者设立的公益关爱组织，由蔻德罕见病中心和银屑病病友互助网联合发起，勃林格殷格翰公益支持，致力于从GPP患者的实际需求出发，构建集情感关怀、疾病科普、医患沟通、诊疗支持、完善保障体系等多方位于一体的公益性服务组织平台。
-THE END-
1 Kharawala S， et al. The clinical， humanistic， and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252.
2 Bachelez， H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343
3 《我国泛发性脓疱型银屑病的患病率和疾病负担调查：一项基于全国2012-2016年城镇医疗保险数据的估算》，中华医学会第二十七次全国皮肤性病学学术年会，2021年6月
